1万人のうち
9999人は
必要のないくすり

2000年代半ばから、くすり創りの世界は大きく変わりました｡
まだ治療法が見つかっていない病気への医療ニーズが高まり、
これまで治療が困難とされていた疾患に向けた新薬が求められるようになってきたのです｡
しかし、大手製薬企業が難病や希少疾患というニッチな領域に手を広げるのは難しいことでした｡

それでは誰が、そのような厳しい領域で新しいくすりを創るのか｡
日本新薬は、自分たちの進むべき道を定めました｡
｢たとえ患者さんが少なくても、病に苦しむ方が本当に必要とするくすりを届ける｡｣
こうして日本新薬は、難病や希少疾患に向けたくすり創りに取り組む覚悟を決めたのです｡

その覚悟を象徴するのが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療剤｢ビルテプソ｣の開発です｡
DMDは、主に男児に発症する、進行性の筋力低下をきたす治療法が確立されていない難病です｡
国内の患者数は約5,000人｡多くの企業にとって、そもそも開発対象にもなり得ない市場規模でした｡

しかし、治療を待つ患者さんとそのご家族がいる｡
その想いを原動力に、日本新薬は前例のない挑戦に踏み出しました｡
それは、国産初となる｢アンチセンス核酸医薬品｣という、全く新しい技術を用いた創薬でした｡
数々の困難を乗り越え、2020年、私たちは｢ビルテプソ｣を日米で発売｡
患者さんにとって大きな希望の光を届けることができたのです｡

こうした挑戦は｢ビルテプソ｣に始まったわけではありません｡
国内に治療剤のなかった骨髄異形成症候群(MDS)の治療剤｢ビダーザ｣を導入し、また自社で創製した肺動脈性肺高血圧症治療剤｢ウプトラビ｣は、今や世界70ヶ国以上で販売されています｡

大きな売上は望めないと思われたこれらの新薬は、今や日本新薬を支えるトップ製品となっています｡ 1万人のうち9,999人は必要のないくすりでも、世界のどこかでくすりを待ち望んでいる人がいるかぎり、日本新薬は諦めずに挑み続けます｡