Q&A
ビルテプソ®によるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の
治療について、よくあるご質問にお答えします。
ここでご紹介する回答がすべてではありませんが、
ビルテプソ®による治療を続けていくための日常生活のヒントになれば幸いです。
少しでもわからないことや、不安や心配なことなどがあるときには、
主治医や医療スタッフにご相談ください。
- 長期連休や行事参加で1週分をお休みすることは可能でしょうか？
- ビルテプソ®は週に1回投与する薬剤ですので、適切に有効性・安全性を得るためには休薬しないで投与を行う必要があります。投与曜日を変えて投与したいなどの希望があれば、主治医とご相談の上、予定を立てることを推奨します。
- 小さな子供への投与制限はありますか？
- 4歳未満の患者さんを対象とした治験は行われていません。
- いつまで投与を続ける薬でしょうか？
- 投与期間は設定されておりません。ただし、症状が進行した患者さんに対する有効性や安全性のデータが不足しております。患者さんの状態に応じて医師が検討します。
- 治療すると筋力が回復するのでしょうか？
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーは少しずつ筋力が低下していく疾患ですが、ビルテプソ®はその筋力の低下を抑えることが期待される薬剤です。有効性や安全性に関して気になる点があれば主治医とご相談ください。
- 週1回の通院が必要で大変です。
- 専門施設のみならず、近隣のクリニックや病院、あるいは在宅での投与も可能です。
なお、近隣のご施設や在宅で投与される場合、全身状態の確認のため、専門施設への定期受診は必要となります。
- 注射が苦手で毎週の点滴が不安です。
- 注射する箇所を変える、麻酔テープを用いる、注射する箇所を温めるなどの工夫で注射時の痛みを軽減できる場合があります。少しでも不安がありましたら、主治医や医療スタッフに相談するようにしましょう。
- 高額な治療が不安です。
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者さんは、小児慢性特定疾病の医療費助成制度などの医療費補助を受けられる場合があります。これらの制度を活用することで、薬剤費を軽減することができます。
