どのような人がビルテプソ^®による
治療を受けられますか？

ビルテプソ^®による治療対象となる方

ビルテプソ^®による治療対象となるのは、ジストロフィン遺伝子の下図の番号のエクソンが欠失している（エクソン欠失型^※）方です。治療対象かどうかは、遺伝子検査（MLPA法など）で確認することができます。
また、遺伝子検査を受ける際には、検査内容の説明を受けてよく理解し、同意いただくことが大切です。検査の前後や診断時には遺伝カウンセリングを受けられますので、希望される際は主治医にご相談ください。

ビルテプソ^®による治療対象となるエクソン欠失型^※

※エクソン欠失型とは

デュシェンヌ型筋ジストロフィーでは、ジストロフィン遺伝子に「一部のエクソンが抜けている」「同じエクソンが重複している」「エクソンの中身が置き換わっている」などの変異があります。その中でも、 「一部のエクソンが抜けている」変異を「エクソン欠失型」といいます。抜けているエクソンの数は、ひとつから複数個です。

遺伝カウンセリングとは

遺伝カウンセリングでは、染色体や遺伝子が関係する病気だけでなく、遺伝に関連した不安や心配ごと、困っていること、悩んでいることなどについて、一人ひとりに合わせて、より専門的な臨床遺伝専門医や認定遺伝カウンセラーなどに相談することができます。希望される際は主治医にご相談ください。

次のような方は治療を受けることができません

ビルテプソ^®による治療により症状が悪化する可能性があります。

次のような方は治療を受ける際に注意が必要です

下記に該当する方は治験^※1でビルテプソ^®を投与した経験がありません。ビルテプソ^®による治療の適応になるかどうかについて、ビルテプソ^®に関する十分な知識、並びにDMDの診断と治療に十分な経験及び知識を持つ医師^※2と相談する必要があり、患者さんの状態に応じて医師が判断します。

※1 治験とは

有効性や安全性を調べることを目的として、人にお薬の候補を投与する試験です。治験の結果をもとに、新しいお薬として承認されてはじめて、多くの患者さんの手元に届くようになります。

※2 医師とは

小児科や脳神経内科に所属する「筋疾患専門医」のことをいいます。追加で臨床遺伝専門医とも相談することができますので、希望される際は主治医にご相談ください。