IRニュース 2026

日本新薬株式会社（本社：京都市南区、代表取締役社長：中井 亨、以下「当社」）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（以下「DMD」）心筋症を期待適応症とするCAP-1002（deramiocel、以下「本剤」）について、Capricor Therapeutics, Inc.（本社：米国　カリフォルニア州サンディエゴ、最高経営責任者：Linda Marbán、以下「Capricor社」）が米国FDA（食品医薬局）から生物製剤承認申請（BLA）に対する審査が再開された旨の連絡を受けたことをお知らせします。また、FDAによるPDUFA date（審査終了目標日）は2026年8月22日（米国時間）に再設定されました。

本剤は、2025年7月に審査完了報告通知（Complete Response Letter、以下「CRL」）を受領しました。その後、臨床第Ⅲ相試験（HOPE-3試験）のデータおよび関連資料の提出により、FDAはCRLを解除し、審査が再開されました。

詳細につきましては、Capricor社からのプレスリリースをご確認ください。

当社は、2022年1月に米国、2023年2月に日本における本剤の独占的販売契約をCapricor社と締結しています。米国において本剤が承認された場合、当社の米国子会社であるNS Pharma, Inc.（ニュージャージー州パラマス、社長：杉山 幸輝）が販売・販促活動を実施する予定です。

DMDは、筋肉細胞を支えるジストロフィンタンパク質の欠損が原因で骨格筋、心筋、肺の筋力低下を引き起こす進行性の筋ジストロフィーです。DMD患者では心筋細胞が徐々に死滅して瘢痕組織に置き換わり心筋症となります。心筋症により最終的に心不全が起こり、これがDMD患者の主要な死因となっています。DMD心筋症に対する治療法は限られており、有効な治療法の開発が求められています。

本剤は、ヒト心筋から製造される細胞医療製品です。本剤から分泌されるエクソソーム（細胞外小胞）により、酸化ストレス・炎症・線維化の低減を促し、運動機能や心機能を改善すると考えられており、遺伝子変異の種類によらず、幅広いDMD患者層に効果が期待されています。

当社では難病・希少疾患を注力領域として位置づけており、日本および米国において、自社開発品のDMD治療剤であるビルテプソ®（核酸医薬品）を自社販売しています。細胞医療製品である本剤が米国FDAから承認されることにより、DMDでお困りの米国の患者さんの治療により貢献するものと期待しています。