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NEWS 2025
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089/NCNP-02」医師主導治験(First In Human試験)結果の論文掲載のお知らせ
日本新薬株式会社(本社:京都市南区、代表取締役社長:中井 亨、以下「当社」)は、国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター(小平市、理事長:中込 和幸、以下「NCNP」)と共同研究を進めているデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤NS-089/NCNP-02(以下「本剤」)について、医師主導治験(First In Human試験)結果の論文が学術誌(Cell Reports Medicine)に掲載されたことをお知らせします。
論文の概要につきましては、NCNPからのプレスリリース
なお、論文は無料で閲覧が可能です。
本剤は、当社とNCNPとの共同研究により見出された核酸医薬品であり、ジストロフィン遺伝子のエクソン44スキップに応答する遺伝子変異を有するDMD患者さんに対する治療薬として期待されています。
現在、本剤のグローバル第Ⅱ相試験を当社および当社の米国子会社 NS Pharma, Inc.(本社:米国ニュージャージー州、社長:杉山 幸輝)が実施中です。
当社は、難病・希少疾患治療剤の開発に使命感を持って取り組んでおり、DMDでお困りの患者さんに本剤を一日でも早くお届けできるよう、今後も一層の努力を続けてまいります。
以上