プレスリリース・お知らせ

日本新薬株式会社（本社：京都市南区、代表取締役社長：中井 亨、以下「当社」）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤「ブロギジルセン」(開発番号：NS-089/NCNP-02、以下「本剤」)の医師主導治験を含む継続投与試験に基づく投与3.5年までの有効性および安全性データ発表についてお知らせします。

当該データは、2025年10月7日～11日（欧州時間）にオーストリアで開催される第30回世界筋学会（the 30th annual International Congress of the World Muscle Society）において、共同研究を進めている国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター（小平市、理事長：中込 和幸）によってポスター発表されます。

　

本発表を含む学会視聴は、第30回世界筋学会のウェブサイトにて登録（有料）が必要となります。詳細につきましては、以下のウェブサイトをご覧ください。https://www.wms2025.com/

本剤は、ジストロフィン遺伝子のエクソン44スキップに応答する遺伝子変異を有するDMD患者に対する治療薬として期待されています。現在、本剤のグローバル第Ⅱ相試験を当社および当社の米国子会社 NS Pharma, Inc.（本社：米国ニュージャージー州、社長：杉山 幸輝）が実施中です。

当社は、難病･希少疾患治療剤の開発に使命感を持って取り組んでおり、DMDでお困りの患者さんに本剤を一日でも早くお届けできるよう、今後も一層の努力を続けてまいります。

以上