プレスリリース・お知らせ

　日本新薬株式会社（本社：京都市南区、代表取締役社長：中井 亨、以下「当社」）は、REGENXBIO Inc.（本社：米国メリーランド州ロックビル、最高経営責任者（CEO）：Curran M. Simpson、以下「REGENXBIO社」）が開発中のRGX-121に関する規制当局対応の最新情報を開示しましたので、以下にお知らせいたします。

・ 米国食品医薬品局（FDA）は、RGX-121臨床試験の実施保留命令（クリニカル・ホールド）を解除

・ REGENXBIO社は、RGX-121に関する審査完了報告通知（CRL：Complete Response Letter）に対する申し立てを行い、今後の進め方について当局と協議を継続

　RGX-121は、REGENXBIO社がムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ、ハンター症候群）の治療を目的として開発を進めている遺伝子治療薬です。当社は、2025年1月に米国におけるRGX-121の独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権をREGENXBIO社から取得しています。米国での承認取得後は、当社の米国子会社であるNS Pharma, Inc.（ニュージャージー州パラマス、社長：杉山 幸輝）が販売・販促活動を実施する予定です。

REGENXBIO社は、遺伝子治療による疾患の治癒によって人々の生活の改善を目指すバイオテクノロジー企業です。2009年の設立以来、REGENXBIO社はアデノ随伴ウイルスを用いた革新的な遺伝子治療薬開発を行っています。詳細については、www.regenxbio.comをご覧ください。