プレスリリース・お知らせ

　日本新薬株式会社（本社：京都市南区、代表取締役社長：中井 亨、以下「当社」）は、このたび、Elixirgen Therapeutics, Inc.（本社：米国 ボルチモア、最高経営責任者：Aki Ko、以下「エリクサジェン社」）がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（以下「DMD」）を期待適応症として開発を進めているEXG-7001（以下「本剤」）について、当社が全世界における独占的な開発および商業化に関する権利を取得することができるオプション契約を締結したことをお知らせします。

　DMDは、筋肉細胞を支えるジストロフィンタンパク質の欠損が原因で骨格筋、心筋、肺の筋力低下を引き起こす進行性の筋ジストロフィーでさまざまな遺伝子変異が知られています。

　本剤は、局所投与により、全長ヒトジストロフィンタンパク質を発現させる治療用mRNA医薬です。遺伝子変異を問わず、DMDにおいて欠損している全長ヒトジストロフィンタンパク質を筋細胞内で発現させることで、局所での筋機能の低下を抑制します。エリクサジェン社は、現在、米国における本剤の臨床試験準備を進めています。

　当社がオプション権を行使し、米国における承認を取得後は、当社米国子会社のNS Pharma, Inc.(ニュージャージー州パラマス、社長: 杉山 幸輝)が本剤を販売する予定です。

　当社は、難病･希少疾患治療剤の開発に使命感を持って取り組んでおり、特長あるくすり創りを通して社会から信頼される企業を目指しています。

日本新薬は、経営理念「人々の健康と豊かな生活創りに貢献する」のもと、病気でお困りの患者さんとご家族にとって必要となる特長あるくすり創りを通して、社会から信頼される企業を目指しています。当社が取り扱っている製品等、詳細な情報についてはhttps://www.nippon-shinyaku.co.jp/をご覧ください。

エリクサジェン社は、希少疾患や加齢関連疾患などに対し、最先端技術を駆使し、人々の生活を変える治療法を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業です。詳しくは、https://elixirgentx.com/をご覧ください。

以上