注力領域

日本新薬では1971年から血液領域に取り組み、急性白血病治療剤キロサイド、骨髄異形成症候群治療剤ビダーザは、標準治療薬として血液がん治療における重要な役割を担い続けています。2019年には、肝類洞閉塞症候群治療剤デファイテリオを発売しました。本剤は、本邦で本適応を持つ唯一の薬剤であり、患者さんの治療に貢献しています。研究開発の重点領域として、自社品の研究開発のみならず導入品目によっても血液内科領域のパイプラインを拡充しています。

難病・希少疾患に重点的に取り組んでいます。2016年には、長年にわたる本領域をターゲットとした研究開発から、自社創製の肺動脈性肺高血圧症治療剤ウプトラビを発売しました。また、肺動脈性肺高血圧症治療剤として作用機序の異なる薬剤アドシルカ、オプスミットと合わせ、3系統の治療剤を提供しています。近年では、国産初の核酸医薬品であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤ビルテプソを、国内および米国で発売しました。
今後も、薬剤標的の探索などを目的としたアカデミア（大学などの学術研究機関）とのオープン・イノベーションを推進し、また、核酸医薬品をはじめとする新たな技術を用いて、治療剤の開発が困難とされる疾患での研究開発を進めていきます。