2026年5月15日現在
| 開発 段階 |
開 発 記 号 ( 一 般 名 ) |
領域 分類 |
適応 | オリジン | 開発 | 申請（予定）地域 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 発売 Ｐ III | ＮＳ－０６５／ ＮＣＮＰ－０１ (ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ) | 難病・希少疾患 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 共同：国立精神・神経医療研究ｾﾝﾀｰ | 自社 | 日本/米国 |
| 申請中 | ＣＡＰ－１００２ (deramiocel) | 難病・希少疾患 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症 | 提携：ｶﾌﾟﾘｺｰﾙ･ ｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽ社 | ｶﾌﾟﾘｺｰﾙ･ ｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽ社 | 米国 |
| 申請中 | ＲＧＸ－１２１ (clemidsogene lanparvovec) | 難病・希少疾患 | ムコ多糖症Ⅱ型 | 提携：ﾘｼﾞｪﾈｸｽﾊﾞｲｵ社 | ﾘｼﾞｪﾈｸｽﾊﾞｲｵ社 | 米国 |
| 申請中 | ＧＡ１０１ (ｵﾋﾞﾇﾂｽﾞﾏﾌﾞ) | 難病・希少疾患 | 特発性ネフローゼ症候群 | 導入：中外製薬株式会社 | 共同：中外製薬株式会社 | 日本 |
| Ｐ III | ＺＸ００８ (ﾌｪﾝﾌﾙﾗﾐﾝ塩酸塩) | 難病・希少疾患 | CDKL5欠損症 | 導入：ﾕｰｼｰﾋﾞｰ社 （旧ｿﾞｼﾞｪﾆｯｸｽ社） | ﾕｰｼｰﾋﾞｰ社 （旧ｿﾞｼﾞｪﾆｯｸｽ社） | 日本 |
| Ｐ III | ＧＡ１０１ (ｵﾋﾞﾇﾂｽﾞﾏﾌﾞ) | 難病・希少疾患 | ループス腎炎 | 導入：中外製薬株式会社 | 共同：中外製薬株式会社 | 日本 |
| 腎症を伴わない全身性エリテマトーデス | ||||||
| Ｐ III | ＣＡＰ－１００２ (deramiocel) | 難病・希少疾患 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 提携：ｶﾌﾟﾘｺｰﾙ･ ｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽ社 | ｶﾌﾟﾘｺｰﾙ･ ｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽ社 | 米国 |
| Ｐ III | ＬＹ３５２７７２７ (ﾋﾟﾙﾄﾌﾞﾙﾁﾆﾌﾞ) | 血液がん | マントル細胞リンパ腫 | ｱﾗｲｱﾝｽ：日本ｲｰﾗｲﾘﾘｰ株式会社 | 日本ｲｰﾗｲﾘﾘｰ株式会社 | 日本 |
| 慢性リンパ性白血病 | ||||||
| Ｐ III | ＮＳ－３０４ (ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ) | 循環代謝系 | 閉塞性動脈硬化症 | 自社 | 自社 | 日本 |
| Ｐ II | ＮＳ－５８０ | 婦人科疾患 | 子宮内膜症 | 自社 | 自社 | 日本 |
| 泌尿器疾患 | 慢性前立腺炎/慢性骨盤痛症候群 | |||||
| Ｐ II | ＮＳ－０８９／ ＮＣＮＰ－０２ (ﾌﾞﾛｷﾞｼﾞﾙｾﾝ) | 難病・希少疾患 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 共同：国立精神・神経医療研究ｾﾝﾀｰ | 自社 | 日本/米国 |
| Ｐ II | ＮＳ－２２９ | 難病・希少疾患 | 好酸球性多発血管炎性肉芽腫症 | 自社 | 自社 | 日本/米国 |
| Ｐ II準備中 | ＮＳ－０３５ | 難病・希少疾患 | 福山型先天性筋ジストロフィー | 共同：神戸大学 | 自社 | 日本 |
| Ｐ II準備中 | ＮＳ－８６３ | 循環代謝系 | 肺動脈性肺高血圧症 | 自社 | 自社 | 日本/米国 |
| 間質性肺疾患に伴う肺高血圧症 | ||||||
| Ｐ I / II | ＮＳ－０５０／ ＮＣＮＰ－０３ | 難病・希少疾患 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 共同：国立精神・神経医療研究ｾﾝﾀｰ | 自社 | 日本/米国 |
| Ｐ I / II | ＡＴＳＮ－１０１ | 難病・希少疾患 | GUCY2D遺伝子変異型レーバー先天性黒内障 | 導入：ｱﾄｾﾅ・ｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽ社 | ｱﾄｾﾅ・ｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽ社 | 米国 |
| Ｐ I / II | ＲＧＸ－１１１ | 難病・希少疾患 | ムコ多糖症Ⅰ型 | 提携：ﾘｼﾞｪﾈｸｽﾊﾞｲｵ社 | ﾘｼﾞｪﾈｸｽﾊﾞｲｵ社 | 米国 |
| Ｐ I | ＮＳ－９１７ (radgocitabine) | 血液がん | 再発・難治性急性骨髄性白血病 | 導入：ﾃﾞﾙﾀﾌﾗｲﾌｧｰﾏ株式会社 | 自社 | 日本 |
| Ｐ I | ＮＳ－０２５ | 泌尿器疾患 | 泌尿器疾患 | 自社 | 自社 | 日本 |
| Ｐ I | ＮＳ－２４５ | 炎症性疾患 | 炎症性疾患 | 自社 | 自社 | 日本 |