プレスリリース・お知らせ

　本日、厚生労働省より、患者さんに世界で最先端の治療薬を最も早く提供することを目指し、一定の要件を満たす画期的な新薬等を指定する「先駆け審査指定制度」の対象品目が6品目発表され、そのひとつに日本新薬が開発中である核酸医薬品、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065/NCNP-01」が指定されました。

　デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、ジストロフィンと呼ばれる筋肉の細胞の骨組みを作るタンパク（ジストロフィンタンパク）の遺伝子に変異が起こり、正常なタンパク質が作れなくなって筋肉が破壊されてしまう、男児に特有の遺伝性の筋疾患であり、ジストロフィンタンパク質合成が止まることで、骨格筋などの筋細胞の破壊が進んで筋力が低下し、やがて死に至る重篤な疾患と言われています。現在世界において、本疾患に有効な治療薬がない状況です。

【先駆け審査指定制度とは】
世界に先駆けて、有効な治療法がなく命に関わる疾患に対し、革新的医薬品・医療機器・再生医療品等を日本発で早期に実用化すべく、日本での開発を促進する制度。その措置は、①優先的な相談、②事前評価の充実（審査の前倒し）③優先審査（12カ月→6カ月）、④審査パートナー制度、⑤製造販売後の安全対策充実、がある。

【先駆け審査指定制度の指定要件】
①新作用機序の画期性、②対象疾患の重篤性、③極めて高い有効性、④世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思（世界同時申請も含む）

詳しくは、厚生労働省のＷＥＢページ「先駆け審査指定制度」からご覧ください。