プレスリリース・お知らせ

日本新薬株式会社（本社：京都市南区、代表取締役社長：中井 亨、以下「当社」）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（以下「DMD」）心筋症を期待適応症とするCAP-1002（deramiocel、以下「本剤」）について、Capricor Therapeutics, Inc.（本社：米国　カリフォルニア州サンディエゴ、最高経営責任者：Linda Marbán、以下「Capricor社」）が米国FDA（食品医薬局）から承認申請を受理した旨の連絡を受けましたのでお知らせします。また、優先審査指定を受け、FDAによる審査終了目標日（PDUFA date）は2025年8月31日（米国時間）に設定されました。

詳細につきましては、Capricor社からのプレスリリースをご確認ください。

当社は、2022年1月に米国、2023年2月に日本における本剤の独占的販売契約をCapricor社と締結しています。米国において本剤が承認された場合、当社の米国子会社であるNS Pharma, Inc.（ニュージャージー州パラマス、社長：杉山 幸輝）が販売・販促活動を実施する予定です。

DMDは、筋肉細胞を支えるジストロフィンタンパク質の欠損が原因で骨格筋、心筋、肺の筋力低下を引き起こす進行性の筋ジストロフィーです。DMD患者では心筋細胞が徐々に死滅して瘢痕組織に置き換わり心筋症となります。心筋症により最終的に心不全が起こり、これがDMD患者の主要な死因となっています。DMD心筋症に対する治療法は限られており、有効な治療法の開発が求められています。

本剤は、ヒト心筋から製造される細胞医療製品です。本剤から分泌されるエクソソーム（細胞外小胞）により、酸化ストレス・炎症・線維化の低減を促し、運動機能や心機能を改善すると考えられており、遺伝子変異の種類によらず、幅広いDMD患者層に効果が期待されています。本剤の米国でのDMD心筋症に対する承認申請は、第Ⅱ相試験（HOPE-2試験）とHOPE-2オープンラベル延長試験などの結果に基づきます。

当社では難病・希少疾患を注力領域として位置づけており、日本および米国において、自社開発品のDMD治療剤であるビルテプソ®（核酸医薬品）を自社販売しています。細胞医療製品である本剤が米国FDAから承認されることにより、DMDでお困りの米国の患者さんの治療により貢献するものと期待しています。

Capricor社は、希少疾患の治療環境を一新するため、細胞およびエクソソームをベースとした革新的な治療薬の開発に取り組んでいるバイオテクノロジー企業です。また、Capricor社は、エクソソーム技術を活用したワクチン、オリゴヌクレオチドの標的送達、タンパク質、低分子治療薬に焦点をあてた前臨床段階の開発を行っており、独自のStealthX™プラットフォームを使用して多様な疾患の治療と予防の可能性を追求しています。詳しくは、 https://www.capricor.comをご覧ください。

以上