プレスリリース・お知らせ

日本新薬株式会社（本社：京都市南区、社長：中井亨、以下「当社」）は、「エルゾンリス®点滴静注1000 µg」（タグラキソフスプ（遺伝子組換え）製剤、以下「本剤」）について、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍、以下「BPDCN」）を効能・効果として、本日、厚生労働省より製造販売承認を取得しましたのでお知らせいたします。

本剤は、当社が2021 年 3 月にメナリーニ・グループ（本社：イタリア・フィレンツェ、最高経営責任者: エルシン・バーカー・エルガン）より導入し、開発を進めてきました。

BPDCNは白血病とリンパ腫の両方の性質を有し、特徴的な皮膚病変とがん細胞のリンパ節や骨髄への浸潤を伴う、まれな進行性の血液がんです。国内で承認された治療薬はなく、リンパ腫や急性白血病に準じた治療が行われていますが、生存期間中央値は1年未満と短く^1-2、新たな治療薬が望まれています。

本剤は、CD123 という細胞表面タンパク質を標的とする画期的な治療薬であり、BPDCN細胞に過剰発現しているCD123に特異的に結合してタンパク質合成を阻害し、アポトーシスを誘導することによりBPDCN細胞を死滅させます。本剤は、海外で実施された未治療および再発・難治性BPDCN患者に対する第I/Ⅱ相試験の結果に基づき、米国では2018年12月にBPDCN を適応症として、欧州では2021年1月に未治療 BPDCNを適応症として承認されており、すでに40以上の国で承認を取得しています。

今回の製造販売承認は、当社が実施した国内BPDCN患者を対象とした第I/Ⅱ相試験およびメナリーニ・グループのステムライン・セラピューティクス社が実施した海外第Ⅰ/Ⅱ相試験などの成績に基づいています。

当社は、本剤を必要とする患者さんのもとへ適切にお届けすることで、BPDCNの治療に貢献できるものと考えています。 

出典：

1. Pagano L et al, Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm with leukemic presentation: an Italian multicenter study. Haematologica 2013; 98: 239-246.

2. Lourdes Martín-Martín et al, Classification and clinical behavior of blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasms according to their maturation associated immunophenotypic profile. Oncotarget 2015; 6: 19204–19216.

以上